学科前沿
北京天坛医院成功进行首例阿尔茨海默病患者创新药物仑卡奈单抗治疗
“紧张吗?”
“刚才有一点。”随着门诊首诊医生王桂红的到来,一直有些紧张的徐先生终于露出了笑容。
这个对话发生在6月27日的北京天坛医院神经病学中心认知障碍性疾病科的病房。徐先生是一位去年被确诊为早期阿尔茨海默病的患者,而此刻他在等待的,是一种刚刚进入国内的,能够从源头遏制大脑内β淀粉样蛋白斑块形成,延缓阿尔茨海默疾病进展的药物——仑卡奈单抗。
“知道天坛医院可以用这个药治疗,我第一时间就联系医生,19号就来医院等了。”使用仑卡奈单抗需要经过严格的评估,徐先生顺利地完成了全面评估,确定符合仑卡奈单抗治疗标准。
27日下午,在医护人员的严密观察下,徐先生顺利地接受了第一次静脉输注,没有不良反应。这也为徐先生进一步接受全疗程治疗打下良好基础。
“这标志着我们应用创新药物治疗阿尔茨海默病迈出了重大的一步。”认知障碍性疾病科主任张巍说,多年来,针对阿尔茨海默病的药物治疗主要是对症改善患者的临床症状,不能有效延缓疾病进展,且药物研发长期陷入僵局。仑卡奈单抗可以迅速通过血脑屏障,高度靶向脑内具有高毒性的β淀粉样蛋白寡聚体和原纤维,进而通过小胶质细胞进行清除,从疾病源头遏制β淀粉样蛋白斑块形成,延缓疾病进展,对于医生和患者而言,都是多了一个应对阿尔茨海默病的有力武器。
据介绍,目前已经有近20位患者联系医院准备进行使用仑卡奈单抗的全面评估。张巍表示,作为国内第一个认知障碍性疾病专科,他们将继续完善患者使用仑卡奈单抗的后续治疗和随访,并在临床实践中不断积累治疗和护理经验。
阿尔茨海默病是与老化相关的最常见的认知障碍性疾病和神经退行性疾病,病理特征是淀粉样斑块和神经原纤维缠结,其主要成分分别为β淀粉样蛋白和过度磷酸化的tau,β淀粉样蛋白是早期关键病理蛋白,通过多种机制启动tau的过度磷酸化,导致神经元进行性变性死亡。患者隐匿起病、逐渐进展,首发症状为情景记忆下降,逐渐出现全面认知功能衰退、精神行为症状和生活活动功能受损,多在发病后10年左右死亡。随着人口老龄化进程日益加剧,阿尔茨海默病的患病率不断攀升,目前全球阿尔茨海默病患者5200万,其中我国患者1000多万,占全球1/5。以往阿尔茨海默病治疗主要对症改善症状,不能延缓疾病进展,给家庭及社会带来沉重的照护负担和经济损失,成为我国重大公共卫生问题和神经医学难题。
仑卡奈单抗是一种重组人源化免疫球蛋白γ1(IgG1)单克隆抗体,被国际医学顶刊《Science》杂志列为2023年度十大科学突破之一,是二十年来全球首款获批的抗Aβ抗体的阿尔茨海默病治疗新药。